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Una técnica pionera permite corregir genes que causan enfermedades

02-07-2018

• El ciclo Aula Montpellier puso punto y final a su décimo octava edición con una ponencia sobre la edición genómica, una técnica revolucionaria de la medicina del siglo XXI que permite corregir genes causantes de determinadas enfermedades.

• La edición genómica fue impartida por el académico José Miguel García Sagredo. 

José Miguel García Sagredo, profesor honorífico de la Universidad de Alcalá de Henares y académico de número de la Real Academia Nacional de Medicina de España, fue el encargado de cerrar el XVIII Aula Montpelier. El académico ha desarrollado gran parte de su carrera en el ámbito de la genética clínica y ha sido testigo de los grandes avances que se han producido en este campo desde que en la década de los 90 se descifrará el genoma humano. La ingeniería genética acaba de inaugurar una nueva era con el descubrimiento de los mecanismos de la edición genómica.

García Sagredo destacó en su ponencia en la clausura del Aula Montpellier que “este descubrimiento, es obra del español Francis Mojica, profesor de la Universidad de Alicante, quien detectó este mecanismo de defensa empleado por algunas bacterias de las salinas de Santa Pola para defenderse de infecciones por virus”.

Este hallazgo marca un punto de inflexión en la medicina actual y en el abordaje de determinadas patologías. “Hasta ahora conocíamos los factores ambientales y genéticos de muchas enfermedades, pero lo que hacíamos era corregir los primeros porque los factores genéticos era imposible corregirlos. Ahora, con la edición genómica, se abre la posibilidad de modificar los genes” dijo el experto.

Según García Sagredo, la edición genómica funciona como el “corta-pega” de un editor de textos pero aplicado al ADN de cualquier organismo vivo: vegetal, animal o humano. La técnica conocida como CRISPR-Cas9 actúa como unas tijeras moleculares capaces de cortar cualquier secuencia de ADN del genoma de una célula y hacer cambios en ella.

 Esas tijeras están guiadas por una partícula que las dirige hacia la secuencia exacta de ADN que se quiere editar y llevan otra molécula adicional que sirve de molde para sintetizar lo que se ha cortado. Cuando esto sucede, aseguró el ponente, “el cambio queda incorporado en el ADN del organismo. La posibilidad de introducir cambios en genes con mutaciones o que funcionan de una manera imprevista es uno de los aspectos más prometedores de esta técnica, ya que se podrían curar determinadas enfermedades como el cáncer o las enfermedades raras, y evitar que se sigan transmitiendo hasta llegar a erradicarlas” asegura el genetista.

El futuro es muy esperanzador aunque la edición genómica “tardará años en ser una realidad en el ámbito clínico”, afirmó García Sagredo. Por el momento todo son ensayos, aunque hay cosas que ya son una realidad en los laboratorios. El profesor puso como ejemplo las pruebas para introducir cambios en los genes de algunas bacterias para que dejen de ser resistentes a los antibióticos o para que sirvan de defensa contra otras bacterias que pueden ocasionar enfermedades graves.

 Además, en el campo de la investigación, se ha abierto la puerta a crear modelos de enfermedades humanas en animales para estudiarlas mejor y ensayar nuevos tratamientos.

En cuanto a la aplicación de la edición genómica en humanos, García Sagredo detalló que “se pueden extraer células madre de la persona, cambiar el gen defectuoso y volver a introducirlas para que actúen de forma correcta. Esta técnica se está empezando a probar en algunas enfermedades hereditarias musculares y en tumores, modificando algunos receptores de linfocitos para que, una vez introducidos de nuevo en el individuo, puedan frenar las células cancerosas y, de alguna forma, curar el cáncer”, aventuró el experto.

Otra de las técnicas en humanos, todavía en fase experimental, consiste en inyectar en una persona estas partículas capaces de cambiar los genes, aunque para que eso llegue al día a día de los hospitales “tenemos que estar muy seguros de que esta tecnología funciona aceptablemente bien”, concluyó el académico.